Türkiye Nadir Hastalıklar Raporu Yayımlandı

Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) teşebbüsüyle hazırlanan “Türkiye’de Az Hastalıklar” raporu yayımlandı.

Türkiye’de 5 milyonun üzerinde kişiyi etkileyen ender hastalıklar için mevcut durum hakkında saptamalar yaparken bir yandan da ulusal siyaset, altyapı ve Ar-Ge hususlarında teklifler sunuyor.Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) teşebbüsüyle IQVIA tarafından hazırlanan “Türkiye’de Az Hastalıklar” raporunun bulguları kamuoyuyla paylaşıldı. Türkiye’de ender hastalıklara sahip bireylerin yanlışsız teşhis alana kadar yaklaşık 7 yıl geçirdiğini ve ortalama 8 uzmanın denetiminden geçtiğini belirten raporda ulusal siyasetler, altyapı ve Ar-Ge başlıkları altında 12. Kalkınma Planı’nda da vurgu yapılan Türkiye’de az hastalıkların teşhis ve tedavi süreçlerini geliştirmeye odaklı 19 teklif yer alıyor.

EGELİ DOKTORLAR ENDER HASTALIKLAR İÇİN DERNEK KURDU 

Ankara’daki Toplantıda Paylaşıldı

20 yıldır Türkiye’deki hastaların yenilikçi ilaç ve tedavilere erişimi için üyeleri ile birlikte çalışan Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin (AIFD) teşebbüsüyle, araştırma şirketi IQVIA tarafından hazırlanan “Türkiye’de Az Hastalıklar” raporunun bulguları, 30 Kasım’da Ankara’da düzenlenen kamunun ağır iştirak gösterdiği toplantıda kamuoyuyla paylaşıldı. Nadir hastalıklarla çabayı iş birlikleriyle güçlendirmeyi hedefleyen AIFD, 6 üyesinin dayanağıyla hazırlanan raporun az hastalıklar alanındaki çalışmalar için bir referans kaynağı olmasını hedefliyor. Türkiye’de az hastalıklar özelinde hazırlanan araştırmaya dair bulguları içeren raporun tanıtım toplantısında açılış konuşmalarını AIFD Yönetim Kurulu Lider Yardımcısı Şehram Zayer, Otizm Zihinsel Özel İhtiyaçlar ve Az Hastalıklar Daire Lideri Prof. Dr. Onur Burak Dursun, TÜSEB Aşı Enstitüsü Lideri Prof. Dr. Ateş Kara ve Sıhhat Hizmetleri Genel Müdürlüğü Genel Müdürü Doç. Dr. İhsan Ateş gerçekleştirdi. IQVIA Temsilcisi Şule Akbil de “Türkiye’de Az Hastalıklar” sunumu ile raporda öne çıkan bulguları paylaştı.

“Nadir hastalıklarla uğraşta etkili tedavilere erişimde kamu, özel bölüm ve sivil toplum iş birlikleri kritik değer taşıyor”

Ülkemizde son yıllarda hem kamu hem de başka paydaşlar tarafından ender hastalıklar alanında değerli adımlar atıldığını söyleyen AIFD Yönetim Kurulu Lider Yardımcısı Şehram Zayer şu tabirleri kullandı: “Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü bünyesinde Otizm, Zihinsel Özel İhtiyaçlar ve Az Hastalıklar Daire Başkanlığının kurulması, TBMM Ender Hastalıklar Kurulunun oluşturulması ve az hastalıklar alanındaki birinci resmi plan olan ‘Nadir Hastalıklar Sıhhat Strateji Dokümanı ve Aksiyon Planı’nın yayımlanması üzere değerli gelişmeler, ülkemizde az hastalıklarla çaba eden herkesin gerekli teşhis ve tedavi şartlarına erişmesi ismine atılan değerli adımlar oldu. Bugün sizlerle paylaştığımız Türkiye’de Az Hastalıklar raporumuzun 12. Kalkınma Planı’nda yer verilen ender hastalıklarla uğraş adımlarını takviyeler nitelikte olduğuna, bulguların ve gelişim alanı tekliflerinin, ender hastalıklar alanında ülkemizde sürdürülen çalışmalara ve tahlillere değerli ölçüde katkı sunacağına inanıyoruz. Ender hastalıkların aktif idaresinde, bu hastalıklara yönelik Ar-Ge çalışmalarının yürütülmesi, hastalıkların önlenmesi ve erken tanısı, hastaların takviye tedavileri dâhil muhtaçlık duydukları tüm tedavilere erişimi, hasta kayıtlarının uzun vadede ve nizamlı olarak tutulması ve hem sıhhat çalışanları hem de toplum genelinde farkındalık yaratılması büyük ehemmiyet taşıyor. Türkiye’de dünyadaki uygulamalardan farklı olarak ender hastalıkların tedavisi için geliştirilen ilaçlara ‘yetim ilaç’ statüsü verilmesine imkan sağlayan yasal düzenlemelerin gerçekleştirilmesi, ilaç ruhsatlandırma yönetmeliğinde ve geri ödeme yönetmeliğinde de yetim ilaca yönelik düzenlemelere yer verilmesi, az hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçların ruhsat, fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinde farklı ve efektif modellerin kıymetlendirilmesi ve ele alınması bu ilaçlara erişim ismine atılacak kıymetli adımları oluşturuyor. Az hastalıklar ile çaba eden hasta ve hasta yakınlarına gerekli dayanakların sağlanabilmesi ve ülkemizdeki hastaların faal tedaviye erişebilmesi için kamu, özel dal ve sivil toplum kuruluşları tarafından yapılan iş birlikleri çok pahalı. AIFD olarak her vakit olduğu üzere ender hastalıklar alanında da geride hiçbir hastayı bırakmayacak teşhis ve tedavilerin geliştirileceği bir dünyaya giden yolda tüm paydaşlarla yapan iş birliğine açık olmakla birlikte elimizden gelen katkıyı sunmaya ve tahlil ortağı olmaya hazırız.”

“Nadir hastalıklar konusunda yürüttüğümüz çalışmalar yalnızca tıbbi bir sorumluluk değil tıpkı vakitte etik bir sorumluluk”

Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü Genel Müdürü Doç. Dr. İhsan Ateş ise konuşmasında, “Nadir hastalıklar konusunda yürüttüğümüz çalışmaların yalnızca tıbbi bir sorumluluk değil tıpkı vakitte etik bir sorumluluk olduğunun da şuurundayız. Ender Hastalıkların teşhis ve tedavi süreçlerini hızlandırmak, araştırma ve geliştirme faaliyetlerini arttırmak, hastalar ve hasta yakınlarına dayanak olmak son derece elzemdir. Bu süreçte uygun bir iş birliği örneği olarak bizlere katkıda bulunan herkese teşekkürlerimi iletiyorum. Önümüzdeki 5 yıllık süreçte az hastalıklara yönelik tüm paydaşların iştiraki ile düzenlenen bugünkü çalıştayımızın kıymetli bir yol gösterici olacağına inanıyorum.” dedi.

Türkiye’de az hastalıklara sahip bireylerin gerçek teşhis alana kadar yaklaşık 7 yıl geçirdiğini ve ortalama 8 uzmanın denetiminden geçtiğini belirten raporda öne çıkan bulgular şöyle sıralanıyor:

• Türkiye’de 5 milyondan fazla bireyin rastgele bir ender hastalığı olduğu varsayım ediliyor.
• Türkiye’de ender hastalıklara sahip bireyler gerçek teşhis alana kadar yaklaşık 7 yıl geçiriyor ve yaklaşık 8 uzmanın denetiminden geçiyor.
• Avrupa’ya kıyasla Türkiye’de çok yüksek olan akraba evliliği oranı (yüzde 5’in altına karşılık yüzde 23,2), ülkemizde ender hastalıkların görülme sıklığının Avrupa düzeyinin üzerinde olabileceğini düşündürüyor.
• Dünya çapında, bugüne dek tanımlanmış yaklaşık 8 bin ender hastalık buluyor ve bunlara her yıl yenileri ekleniyor.
• Tanımlı hastalıkların yüzde 70’ten fazlası genetik geçişli olmakla birlikte yaklaşık yüzde 70’i çocukluk çağında ortaya çıkıyor.
• Bugüne dek tanımlanmış ender hastalıkların lakin yüzde 5’i için tedavi geliştirilebilmiştir.

Tarama çalışmaları ile 4 bin 500 çocuğun var olan hastalıklarının sonuçlarından korunması ve engellilik oluşumunun önüne geçilmesi sağlanıyor

• Ülkemizde 2021 sonu prestijiyle 6 ender hastalık yenidoğan taraması programına dâhil edilmiş durumda.
• Türkiye’de yürütülen tüm yenidoğan tarama çalışmaları sayesinde yılda yaklaşık 4 bin 500 çocuğun var olan hastalıklarının sonuçlarından korunması ve engellilik oluşumunun önüne geçilmesi sağlanıyor.
• İtalya’da ve ABD’nin çeşitli eyaletlerinde 50’den fazla, Tayvan’da ise 26’dan fazla ender hastalığın yenidoğan bebeklerde tarandığı göz önünde bulundurulduğunda Türkiye’de bu programın gelişim potansiyeli görülüyor.

Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan yenilikçi ilaçların pazara erişim süreçlerinde bilhassa müddet açısından aksaklıklar yaşanıyor

• Ülkemizde 2009 yılından itibaren ender hastalıkların tedavisinde kullanılan “yetim ilaçlara” yönelik bir yasal düzenleme üzerinde çeşitli çalışmalar yapılmışsa da rastgele bir yasa ya da yönetmelik hayata geçirilmemiş durumda.
• Türkiye’deki hastalar, ABD Besin ve İlaç Dairesi (Food and Drug Administration – FDA) yahut Avrupa İlaç Kurumu (European Medicines Agency – EMA) tarafından yetim ilaç statüsü tanınmış ve bu statüsü hâlâ geçerli olan toplam 416 adet ilaçtan 151 adedine çeşitli biçimlerde erişebiliyor. Bu ilaçların yalnızca 76 adedi Türkiye’de olmakla birlikte 75’i ülkemize Yurt Dışı İlaç Listesi aracılığıyla getiriliyor.
• 2017-2020 yılları ortasında EMA onayı alan 57 yetim ilacın incelendiği bir çalışmada bunların yalnızca 8’ine Türkiye’de geri ödemeli olarak erişilebildiği, bu sayının 21 olan Avrupa ortalamasının çok gerisinde kaldığı görülüyor.
• Türkiye’de erişilen 8 yetim ilaçtan yalnızca 2’sinin ülkemizde ruhsatlı olduğu, başkalarına Yurt Dışı İlaç Listesi üzerinden erişildiği saptanmış durumda. Kelam konusu ilaçlara EMA onayından itibaren Türkiye’ye Yurt Dışı İlaç Listesi üzerinden geri ödemeli erişimin ortalama 461 günde sağlandığı, bu müddetin Almanya’da 102 gün olduğu gözlemleniyor.
• Türkiye’de çeşitli branşlardaki uzman doktor sayıları vakit içinde artış gösterirken ülkemizde kişi başına düşen uzman tabip sayısı şimdi Ekonomik Kalkınma ve İşbirliği Örgütü (OECD) ortalamasının hayli gerisinde yer alıyor ve uzman doktorların ülke geneline dağılımında eşitsizlik gözleniyor.

Raporda ender hastalıklarla ilgili bulguların yanı sıra ulusal siyasetler, altyapı ve Ar-Ge olmak üzere üç mevzu odağında, 19 çözüm önerisi de yer alıyor:

Raporda yer alan ulusal siyaset teklifleri

1. Oluşturulacak ortak bir kurul önderliğinde ender hastalıklara özel ulusal plan, siyaset ve stratejilerin belirlenmesi ve uygulamasının takibi
2. Uluslararası standartlarla uyumlu az hastalıkların tedavisinde kullanılan “yetim ilaç” tarifinin belirlenmesi ve ilgili mevzuatın oluşturulması
3. Nadir hastalık tedavilerinde ruhsat sürecinin hızlandırılması
4. Nadir hastalık tedavilerine yönelik fiyatlandırma ve geri ödeme süreçlerinin iyileştirilmesi
5. Nadir hastalıkların teşhis ve tedavisinde kullanılan test ve tıbbi aygıtlara erişimin kolaylaştırılması
6. Türkiye’nin ender hastalıklar konusunda dünyada önde gelen tertiplerde etkin halde yer alması
7. Nadir hastalıklar alanında kamu ve özel bölüm iş birliklerinin hayata geçirilmesine ve kapsamının genişletilmesine taban oluşturulması
8. Nadir hastalıklarda toplumun farkındalığını ve bilgi seviyesini artırmaya yönelik faaliyetler gerçekleştirilmesi
9. Hasta derneklerinin güçlendirilmesi ve milletlerarası kuruluşlar ile irtibatının geliştirilmesi

Raporda altyapı süreçlerine ait yer alan öneriler

1. Nadir hastalıkların teşhis ve tedavisinde misyon alan uzman doktorlara erişimin artırılması
2. Nadir hastalıkların idaresinde vazife alacak, az hastalıklar üzerine eğitimli tıbbi dayanak hizmetleri ve toplumsal hizmetler çalışanlarına erişimin iyileştirilmesi
3. Birinci basamak sıhhat kuruluşlarında vazife yapan doktorların ve başka sıhhat işçisinin az hastalıklarla ilgili farkındalık ve şuur seviyesinin artırılması
4. Nadir hastalıklar alanında ulusal ve memleketler arası referans ve bağlantı ağlarının kurulması ve güçlendirilmesi
5. Tarama programı kapsamındaki hastalıkların genişletilmesi ve tarama sonucu risk kümesinde olduğu belirlenen hastalara sunulan danışmanlık hizmetlerinin iyileştirilmesi
6. Nadir hastalıklara özel multidisipliner yaklaşımın benimsendiği uzmanlık merkezleri oluşturulması ve bu merkezler için akreditasyon kriterlerinin belirlenerek denetiminin sağlanması
7. Nadir hastalık tanısı alan hastaların ve risk taşıyan bireylerin sıhhat kayıtlarının sistemli tutulması ve takip edilmesi
8. Ülkemizde erişilebilen fakat şimdi ruhsat onayı almamış, az hastalıklar alanında kullanılan tedaviler için gerçek ömür verisi çalışması yapılabilmesinde esneklik sağlanması

Raporda Ar-Ge süreçlerine ait yer alan teklifler

1. Nadir hastalıkların teşhis ve tedavisine yönelik eserlerin Türkiye’de geliştirilmesi için Ar-Ge faaliyetlerinin desteklenmesi, bu faaliyetler için uygun yer oluşturulması ve teşviklerin sağlanması
2. Nadir hastalıklar alanında Türkiye’de gerçekleştirilen klinik araştırma sayısının artırılması

Türkiye’de Ender Hastalıklar raporunun kamuoyu ile paylaşıldığı toplantının ikinci kısmında Sıhhat Hizmetleri Genel Müdürlüğü Otizm Zihinsel Özel İhtiyaçlar ve Ender Hastalıklar Daire Başkanlığı ile Ender Hastalıklar Sıhhat Strateji Evrakı ve Aksiyon Planı kapsamında ilgili kamu kuruluşları, hasta derneği temsilcileri ve kesim paydaşlarının yer aldığı bir çalıştay gerçekleştirildi.  Birlikte hareket etmenin ve iş birliğinin gerekli olduğu ender hastalıklar alanında gerçekleşen çalıştayda Strateji Dokümanı ve Aksiyon Planı’nda yer alan Farkındalığın ve Bilgi Seviyesinin Artırılması, Hasta ve Hasta Yakınlarının Desteklenmesi ve Ömür Kalitelerinin Artırılması, Ender Hastalıkların Tanısı ve Önlenmesi, Tedavi ve Bakım Hizmetleri, Araştırma ve Geliştirme Çalışmaları olmak üzere 5 ana başlık değerlendirildi. Çalıştay sonuçlarının ilerleyen günlerde paylaşılması planlanıyor. (BSHA – Bilim ve Sağlık Haber Ajansı)